临床和生化研究表明,通过此类疗法,可以提高血浆中的 alpha 1 -PI 水平,并且肺上皮衬液中功能活性的 alpha 1 -PI 水平也会相应增加。由于某些 alpha 1 -抗胰蛋白酶缺乏症患者不会发展为肺气肿,因此只有那些有此类疾病证据的患者才应考虑使用 alpha 1 -蛋白酶抑制剂(人用)进行慢性替代疗法。具有 PiMZ 或 PiMS 表型的 alpha 1 -抗胰蛋白酶缺乏症患者不应考虑接受此类治疗,因为他们患肺气肿的风险似乎很小。目前尚无关于使用 alpha 1 -蛋白酶抑制剂(人用)对 alpha 1 -抗胰蛋白酶缺乏症患者进行慢性替代疗法所产生的长期效果的临床数据。迄今为止,只有成年受试者接受过 alpha 1 -蛋白酶抑制剂(人用)。